Anemia
falciforme
:
entenda
como
a
doença
é
transmitida
,
os
riscos
e
tratamentos
A
agência
regulatória
norte-americana
Food
and
Drug
Administration
(
FDA
)
,
equivalente
a
a
Anvisa
,
aprovou
em
esta
sexta-feira
(8
)
dois
tratamentos
genéticos
considerados
revolucionários
para
anemia
falciforme
,
que
é
uma
doença
"
invisível
"
em
o
sangue
e
que
pode
matar
.
As
primeiras
terapias
genéticas
,
chamadas
Casgevy
e
Lyfgenia
,
foram
liberadas
em
os
Estados
Unidos
para
pacientes
acima
de
12
anos
.
Ambos
os
produtos
são
feitos
a
partir
de
células-tronco
de
o
próprio
sangue
de
os
pacientes
.
Elas
são
modificadas
e
devolvidas
como
uma
infusão
de
dose
única
como
parte
de
um
transplante
de
células-tronco
hematopoéticas
(
sangue
)
.
Em
o
Brasil
,
a
anemia
falciforme
afeta
dezenas
de
milhares
de
pacientes
.
A
Anvisa
afirma
que
,
até
o
momento
,
os
produtos
não
estão
porque
não
houve
pedido
para
registro
.
Como
funcionam
as
técnicas
aprovadas
Casgevy
é
o
primeiro
tratamento
aprovado
por
a
FDA
a
utilizar
um
tipo
de
nova
tecnologia
de
edição
de
genoma
chamado
CRISPR
.
As
responsáveis
por
a
técnica
—
as
cientistas
Emmanuelle
Charpentier
e
Jennifer
Doudna
—
ganharam
o
Prêmio
Nobel
em
2020
.
(
Entenda
mais
abaixo
.
)
O
avanço
é
considerado
revolucionário
para
a
doença
que
acomete
o
sangue
,
desencadeada
por
erros
em
o
gene
de
a
hemoglobina
(
proteína
responsável
por
o
transporte
de
oxigênio
em
as
hemácias
)
.
Pessoas
com
doença
falciforme
produzem
glóbulos
vermelhos
de
formato
incomum
—
parecidos
a
uma
foice
.
Isso
pode
gerar
uma
série
de
problemas
,
uma
vez
que
essas
células
têm
um
tempo
de
vida
reduzido
e
podem
bloquear
os
vasos
sanguíneos
,
o
que
causa
dor
e
infecções
potencialmente
fatais
.
Lyfgenia
usa
um
vetor
lentiviral
(
veículo
de
entrega
de
genes
)
para
modificação
genética
.
As
células
de
o
sangue
são
geneticamente
modificadas
para
produzir
uma
hemoglobina
parecida
com
a
A
,
que
é
a
hemoglobina
adulta
normal
produzida
em
pessoas
não
afetadas
por
a
doença
.
Reino
Unido
A
aprovação
em
os
Estados
Unidos
acontece
semanas
após
a
agência
regulatória
de
o
Reino
Unido
se
tornar
a
primeira
em
o
mundo
a
aprovar
terapia
genética
para
tratar
anemia
falciforme
.
O
que
é
a
tecnologia
CRISPR
?
O
CRISPR/Cas9
é
uma
espécie
de
"
tesoura
genética
"
,
que
permite
a
a
ciência
mudar
parte
de
o
código
genético
de
uma
célula
.
Com
essa
"
tesoura
"
,
é
possível
,
por
exemplo
,
"
cortar
"
uma
parte
específica
de
o
DNA
,
fazendo
com
que
a
célula
produza
ou
não
determinadas
proteínas
.
Usando
o
Crispr
,
cientistas
podem
alterar
o
DNA
de
animais
,
plantas
e
microrganismos
com
extrema
precisão
.
A
tecnologia
está
contribuindo
para
novas
terapias
contra
o
câncer
.
A
ferramenta
também
pode
tornar
realidade
o
sonho
de
curar
doenças
hereditárias
.
Entenda
o
que
é
o
Crispr