Representação em frases

Anemia falciforme: EUA aprovam primeiras terapias genéticas revolucionárias para tratar doença 'invisível' no sangue

ID	TEJ_1006
Língua	Português brasileiro
Fonte	G1
Link	https://g1.globo.com/saude/noticia/2023/12/08/estados-unidos-aprovam-primeiras-terapias-geneticas-para-tratar-pacientes-com-anemia-falciforme.ghtml
Título	Anemia falciforme: EUA aprovam primeiras terapias genéticas revolucionárias para tratar doença 'invisível' no sangue
Subtítulo	Pessoas com doença falciforme produzem glóbulos vermelhos de formato incomum — parecidos a uma foice. No Brasil, a enfermidade afeta dezenas de milhares de pacientes.
Ano	2023
Corpus	TEJ
Domínio	Jornalístico
Tema	Saúde
Propósito	Noticiar

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Anemia falciforme : entenda como a doença é transmitida , os riscos e tratamentos

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A agência regulatória norte-americana Food and Drug Administration ( FDA ) , equivalente a a Anvisa , aprovou em esta sexta-feira (8 ) dois tratamentos genéticos considerados revolucionários para anemia falciforme , que é uma doença " invisível " em o sangue e que pode matar .

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As primeiras terapias genéticas , chamadas Casgevy e Lyfgenia , foram liberadas em os Estados Unidos para pacientes acima de 12 anos .

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Ambos os produtos são feitos a partir de células-tronco de o próprio sangue de os pacientes .

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Elas são modificadas e devolvidas como uma infusão de dose única como parte de um transplante de células-tronco hematopoéticas ( sangue ) .

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Em o Brasil , a anemia falciforme afeta dezenas de milhares de pacientes .

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A Anvisa afirma que , até o momento , os produtos não estão porque não houve pedido para registro .

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~~Como funcionam as técnicas aprovadas~~

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Casgevy é o primeiro tratamento aprovado por a FDA a utilizar um tipo de nova tecnologia de edição de genoma chamado CRISPR .

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As responsáveis por a técnica — as cientistas Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna — ganharam o Prêmio Nobel em 2020 .

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~~( Entenda mais abaixo . )~~

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O avanço é considerado revolucionário para a doença que acomete o sangue , desencadeada por erros em o gene de a hemoglobina ( proteína responsável por o transporte de oxigênio em as hemácias ) .

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Pessoas com doença falciforme produzem glóbulos vermelhos de formato incomum — parecidos a uma foice .

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Isso pode gerar uma série de problemas , uma vez que essas células têm um tempo de vida reduzido e podem bloquear os vasos sanguíneos , o que causa dor e infecções potencialmente fatais .

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Lyfgenia usa um vetor lentiviral ( veículo de entrega de genes ) para modificação genética .

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As células de o sangue são geneticamente modificadas para produzir uma hemoglobina parecida com a A , que é a hemoglobina adulta normal produzida em pessoas não afetadas por a doença .

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~~Reino Unido~~

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A aprovação em os Estados Unidos acontece semanas após a agência regulatória de o Reino Unido se tornar a primeira em o mundo a aprovar terapia genética para tratar anemia falciforme .

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~~O que é a tecnologia CRISPR ?~~

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O CRISPR/Cas9 é uma espécie de " tesoura genética " , que permite a a ciência mudar parte de o código genético de uma célula .

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Com essa " tesoura " , é possível , por exemplo , " cortar " uma parte específica de o DNA , fazendo com que a célula produza ou não determinadas proteínas .

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Usando o Crispr , cientistas podem alterar o DNA de animais , plantas e microrganismos com extrema precisão .

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~~A tecnologia está contribuindo para novas terapias contra o câncer .~~

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A ferramenta também pode tornar realidade o sonho de curar doenças hereditárias .

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~~Entenda o que é o Crispr~~

Representação em texto